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政策支持背后,到底是什么困住了原创药研发?

原标题:政策支持背后,到底是什么困住了原创药研发?

原创药解决的就是尚未有治疗药物的患者需求,是有巨大临床价值的真正新药,本国患者是其最先受益者。原创药是生物医药行业为患者带来最大价值的领域。

最近,美国临床肿瘤学会的两个墙报与美国神经肿瘤学会的一个讲座报告让南开大学化学学院教授陈悦喜忧参半。

喜的是,陈悦倾注了11年心血的原创药ACT001在全球开展的10项临床试验结果数据喜人,其中针对复发胶质母细胞瘤的临床试验,采用ACT001单药治疗,一位患者获得长期完全缓解,而针对儿童弥漫性内生型脑桥胶质瘤的单药治疗,也观察到很好的疗效病例,这标志着ACT001离药品成功上市更近一步。

忧的是,接下来即将开展的全国以及全球多中心的临床试验,不仅需要在全球发达国家布局更多的子公司与业务,也需要大量的资金支持,公司需要尽快上市,以扩大国际影响力,也为全球临床试验提供充足的资金保障。

我国真正意义上的原创药占比仍很低,大部分为仿制药

陈悦在很多人眼里是“大神”级人物,他的一鸣惊人源于2017年其团队研制的ACT001抗脑胶质瘤药物获得美国食品药品管理局(FDA)罕见病药物资格认定,成为我国少数几个获得该资格认定的药品之一。

由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,之前很少有制药企业关注该治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

“脑胶质瘤目前没有特效药,这种恶性肿瘤发病率不到十万分之八,但5年生存率只有5%,恶性度非常高,特别是复发胶质母细胞瘤,中位生存期只有4—6个月。”首都医科大学附属北京天坛医院神经肿瘤综合病区主任李文斌教授感叹道,因为难以突破血脑屏障的阻碍以及脑部免疫微环境和身体的肿瘤微环境不太一样,脑肿瘤成了靶向药的“禁区”。目前治疗脑胶质瘤最好的药物替莫唑胺,也只能延长患者生存期两到三个月左右。

陈悦闯了这样一个“禁区”,而且还做原创药。

在博士期间陈悦就做抗癌天然产物全合成与药物化学研究,2003年毕业后他进入美国一家专门以天然药物为模板进行新药开发的公司。他的课题组陆续研发出多款新药,其中一个代号为KOS2187的项目被FDA等批准进入全球性临床实验,最终被辉瑞制药以2.5亿美元收购。

在行业内待久了,陈悦深谙开发原创药对一个国家来说意味着什么。

“对患者来说,原创药解决的就是尚未有治疗药物的患者需求,有巨大临床价值的真正新药,而且本国患者肯定都是最先受益者。”陈悦说,另一方面,有了好药,患者还得用得起。否则就像电影《我不是药神》里的格列卫,这种治疗慢性粒细胞白血病的“神药”在2001年第一次引入中国时,价格是23500元一盒,一盒为一个月服用剂量,一年要花掉病人28万元人民币。

正如生物医药投资基金Loncar Investments创始人布拉德·隆卡所言,原创药是生物医药行业为患者带来最大价值的领域。

做自己的原创药还意味着未来我国享有定价权,好的原创药出口世界,可以为国创汇。例如被称为“全球药王”的修美乐,一年销量达200亿美元。反过来说,大量进口国外原创药,会极大增加我国医保负担,还随时有被国外“卡脖子”的风险。

陈悦的业界经验也与国家的需求不谋而合。党的十八大以来,习近平总书记一直牵挂着广大人民群众的身体健康和用药安全,他强调:要始终把人民群众的身体健康放在首位。他指出:“要密切监测药品短缺情况,采取有效措施,解决好低价药、‘救命药’、‘孤儿药’以及儿童用药的供应问题。”

在陈悦心里,机制、用途、结构三方面具有明显新颖性,或者至少作用机制不同,才能称为(FIC,原创药)。

除了原创药,还有就是国外专利过期的药,就是仿制药。在我国,很多所谓的新药,从根本上来说应该是小修小改的“微创新”,机制靶点相同,化学结构突破原创药物的专利。目前,中国具有真正意义的原创药占比仍很低,大部分为仿制药。

记者查询了药渡数据了解到,截至2021年4月,去除复方药,中国1类化药共1001个,其中NME(新分子实体)990个,FIC(First-in-class)化药只有4个(占比0.40%);中国1类生物药700个,其中NME662个,FIC生物药只有2个(占比0.29%)。

从设想到原创药,靠的不只是勇气

2008年,在《自然》杂志偶然看到,一种名叫“小白菊内酯”的化合物可选择性杀灭癌症干细胞,陈悦就想,能否对这个化合物进行化学修饰,研发靶向癌症干细胞的药物?

当然他也知道,把一个小设想变为原创药,这中间的路有多难走。

原创药研发周期长、投入巨大、成功率低、风险大,从药物筛选的小分子到先导化合物再到临床前研究阶段,成功率不足三分之一,而再从临床阶段到上市,成功率仅约十分之一。而且在欧美国家,一个药品成功研发的成本投入往往达到十几亿美元。

选择原创药之路,陈悦并非逞匹夫之勇。

“资本与原创药的结合,从而帮助其成果转化,在国外屡见不鲜。这也正是美国保持全球医药高科技、高利润新药产品龙头地位的关键因素之一。”陈悦表示,虽然我国生命科学、医学与药学等领域基础研究有很大的进步,高水平论文数量超过绝大部分发达国家,但原创药的产出率依然远远落后于发达国家。原因在于成果与资本的结合力度不够,科研与产业两层皮。一方面是投资机构与高校、科研单位之间的对接不够,而另一方面,大部分科研机构和高校,也几乎没能力开展资金消耗巨大的规范性临床前研究。

为了能和资本更好地融合,陈悦研发伊始就规范地组建了公司,因此除了大学教授的身份,他还是天津尚德药缘科技股份有限公司的创始人。

不过团队研发一上来就面临了生物制药企业创业的普遍难题——临床前早期融资困局。

“实验原料小白菊内酯在杭菊中含量不足0.1%,提取难度大,价格高昂。最便宜的一家公司报价每公斤高达18.2万美元。按照当时的汇率,每公斤成本超过100万元人民币。做实验都用不起,更别说制药了。”陈悦回忆道。

首笔资金来自亲戚朋友的支持,通过无数次实验,团队发现中国特有植物——山玉兰的根皮可替代杭菊提取小白菊内酯,而成本每公斤只需5000元人民币。这一发现不仅大幅降低了小白菊内酯的国际价格,而其制备技术也领先于国际。

但没人相信他们能做出真正的原创药。

“在ACT001获得临床试验批件之前,除了获得政府一些科技专项等资金资助外,得到投资机构投资的几率很低,那时候融资举步维艰,所以我们只能动员周围的亲朋好友来投资我们的原创新药。在最困难的时候,陈悦抵押了家里唯一的住房。”负责融资工作的天津尚德药缘科技股份有限公司的联合创始人郝曼淋感慨地说,从0到1的原创往往需要极大的勇气、运气、前瞻性和一往无前的坚持,刚开始理解支持的人相对少,观望的人多,这正是原创固有的、本质和价值所在。

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